Дерматомиозит – аутоиммунная болезнь, поражающая преимущественно кожу и скелетные мышцы. Его симптомы обычно включают кожную сыпь и усиливающуюся со временем мышечную слабость. Различные аутоантитела определяют клинически и патологически различные подтипы болезни, каждый из которых связан с характерными проявлениями заболевания, прогнозом и ответом на лечение.
Кожные поражения затрагивают косметически чувствительные участки и часто носят хронический характер. Зуд кожи, в частности, является одним из наиболее изнурительных и устойчивых к лечению симптомов который существенно ухудшает качество жизни. Не всегда, даже при очень активном лечении, включающем системные кортикостероиды, традиционные иммуносупрессанты и внутривенный иммуноглобулин, происходит купирование кожных проявлений, а ремиссия встречается редко.
В последние годы всё больше препаратов, ингибиторов янус-киназ, т.е. блокаторов молекул, связанных с воспалением, получают своё применение при аутоиммунных болезнях. И в августе появились данные исследования VALOR III, где изучалась эффективность и безопасность брепоцитиниба (Lisraya). Это пероральный, первый в своём классе, селективный ингибитор тирозин-киназы 2 и янус-киназы 1, ключевых медиаторов сигнальных путей цитокинов, участвующих в патогенезе дерматомиозита.
241 участник исследования был случайным образом распределен в соотношении 1:1:1 для получения брепоцитиниба в дозе 30 мг, 15 мг или плацебо 1 раз в день в дополнение к стандартной фоновой терапии дерматомиозита. Результаты показали, что лечение брепоцитинибом привело к статистически значимому улучшению по сравнению с плацебо по основному показателю эффективности в конце исследования на 52-й неделе. В группе брепоцитиниба у 69% пациентов наблюдался как минимум умеренный ответ, а у 48% – значительный ответ. Среди 76% участников, получавших фоновую стероидную терапию на исходном этапе, удалось заметно уменьшить дозу стероидов или прекратить их приём.
Как и в случае с приёмом других ингибиторами янус-киназ, стоит учитывать риск инфекций, серьёзных нежелательных сердечно-сосудистых событий, тромбоза, опухолей. До лечения необходимо провести обследование на предмет активного или латентного туберкулёза, скрининг на вирусные гепатиты, оценить функцию внутренних органов, и обновить прививки.