миРНК (siРНК, малые интерферирующие или короткие интерферирующие РНК) — новый класс лекарственных средств, который представляет собой небольшую молекулу со стабильной структурой, которая может очень эффективно и специфично “выключать” гены.
В клетке миРНК связывается комплексом белков под названием RISC (RNA-induced silencing complex, РНК-индуцируемый комплекс выключения гена) и активирует его на поиск молекул ДНК и РНК, комплементарных “шаблонной” миРНК. Судьба найденных молекул стать неактивными. При этом процессе блокируется комплементарная матричная РНК (мРНК), что фактически означает подавление экспрессии гена и прекращение синтеза белка. Для многих организмов — растений, простейших и насекомых — этот феномен является одним из основных способов иммунной защиты против инфекций.
Учёные предположили, что применение миРНК с лечебными целями обещает высокую специфичность, высокую эффективность и низкую токсичность лекарства. Но был один нерешённый вопрос, как то, что присуще растениям, будет работать на млекопитающих. Эксперименты дали очень обнадёживающий результат — синтетические аналоги миРНК вызывали сильный специфический дозозависимый эффект. Получается, если знать структуру мРНК, которую нужно заблокировать, то к ней легкой синтезировать подходящую миРНК. И пошло-поехало…
В настоящее время одобрено 5 препаратов миРНК: инклизиран для лечения гиперхолестеринемии, гивосиран для лечения острой печеночной порфирии, лумасиран для лечения первичной гипероксалурии 1 типа, а также патисиран и вутрисиран для лечения наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза у взрослых. Препараты обычно вводят подкожно и их эффект длится от 1 до 6 месяцев.
Другие препараты этого класса против заболеваний нервной системы, легких и мышц находятся в стадии клинической разработки.